מחקרים

טיפול בהיפרכולסטרולמיה משפחתית באמצעות אבולוקומאב ואפרזיס - תיאור מקרה

תיאור מקרה זה מרמז כי שילוב של אבולוקומאב ואפרזיס של ליפופרוטאינים הינו בעל השפעה סינרגיסטית על רמות ליפידים בדם. הרלוונטיות של שילוב זה כטיפול יעיל להיפרליפידמיה בחולי HeFH מצריכה בירור נוסף במחקרים גדולים

המטופל הינו גבר בן 49 השוקל 68 קילוגרם עם BMI של 27.3 קילוגרם למטר רבוע אשר סובל מהיפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (HeFH) ועמידות למספר רב של סטטינים, כאבי שרירים ועליית קראטין קינאז. המטופל התייצג למרפאת החוץ באוניברסיטת ורונה בשנת 2015. היפרכולסטרולמיה אובחנה לראשונה בגיל ההתבגרות ולאחר מכן בבגרות ניתנה אבחנה של תסמונת קוגן (Cogan), מחלה ראומטולוגית המאופיינת על ידי זיהומים בקרנית ובאוזן הפנימית. לא הודגמו קסנטומות, קשת קרנית או רעשים וסקולריים (vascular bruits) בבדיקה גופנית. בדיקות לסיבוכים מאקרווסקולריים לא הדגימו נזקים.

המטופל טופל עם אספירין, מתילפרדניזולון, מטוטרקסט ומעכבי משאבות פרוטונים. בהיעדר טיפול ספציפי להפחתת רמות ליפידים, רמות הליפידים בדם בביקור הראשון היו כדלהלן: כולסטרול כולל - 522 מיליגרם לדציליטר, כולסטרול LDLי- 434 מיליגרם לדציליטר, כולסטרול HDLי- 84 מיליגרם לדציליטר, טריגליצרידים - 120 מיליגרם לדציליטר ו-(Lp(aי- 13 מיליגרם לדציליטר.

בדצמבר 2015 הוחל טיפול עם אבולוקומאב במינון 140 מיליגרם תת-עורי כל שבועיים. לאחר 24 שבועות, חלה ירידה ברמות כולסטרול LDL בממוצע של 21.2% לרמה של 342 מיליגרם לדציליטר (סטיית תקן 22). במאי 2016 בוצע אפרזיס LDL (עם מערכת H.E.L.P) כטיפול נלווה. לעומת הרמות שהושגו עם אבולוקומאב, כולסטרול LDL פחת בעוד 49.4% ונצפו רמות של 173 מיליגרם לדציליטר (סטיית תקן 37).

תיאור מקרה זה מרמז כי שילוב של אבולוקומאב ואפרזיס של ליפופרוטאינים הינו בעל השפעה סינרגיסטית על רמות ליפידים בדם. הרלוונטיות של שילוב זה כטיפול יעיל להיפרליפידמיה בחולי HeFH מצריכה בירור נוסף במחקרים גדולים.

מקור: 

Zenti, M.G. et al. (2018) Journal of Clinical Apheresis. Online

נושאים קשורים:  מחקרים,  אבולוקומאב,  מדיסון,  PCSK9,  אפרזיס,  היפרכולסטרולמיה משפחתית
תגובות