האם בקרוב נוכל לטפל עם אבולוקומאב בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית?

אבולוקומאב הינו נוגדן אנושי חד-שבטי כנגד PCSK9י(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) והוכח כיעיל ובטוח בהפחתת ערכי LDL-C במבוגרים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית. מחקר ייעודי בשם HAUSER-RCT מתבצע ימים אלה על מנת לבחון את יעילות ובטיחות הטיפול במשתתפים פדיאטריים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.

מחקר ה-HAUSER-RCT הינו מחקר כפול סמיות, אקראי מבוקר קבוצת אינבו אשר מטרתו לאפיין את היעילות, הבטיחות והסבילות של אבולוקומאב כטיפול נלווה לדיאטה וטיפול מפחית ליפידים (מנה קבועה של סטטינים) בילדים בני 10-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית. כ-150 משתתפים יחולקו לשתי קבוצות ביחס של 2:1 לקבל 24 שבועות של טיפול חודשי עם אבולוקומאב או טיפול אינבו. המחקר יתקיים ב-51 אתרים ברחבי העולם. התוצא העיקרי יהיה אחוז השינוי ב-LDL-C מתחילת המחקר ועד שבוע 24. תוצא יעילות משני הינו אחוז השינוי בפרמטרים אחרים של ליפידים מתחילת המחקר ועד שבוע 24. הערכות נוספות יכללו שלב טאנר, עובי אינטימה-מדיה קרוטידי ומבחנים קוגניטיביים. בסוף המחקר, מטופלים אשר יסכימו יוכלו להשתתף במחקר הארכה מסוג תווית פתוחה אשר ימשך 18 חודשים.

מחקר ה-HAUSER-RCT עומד להיות המחקר האקראי מבוקר אינבו הגדול ביותר אשר בוצע במעכבי PCSK9 וילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.

מקור: 

Gaudet, D. et al. (2018) Journal of Clinical Lipidology. In Press